¿Qué sucede antes de la Investigación Clínica?

Como ya hemos visto anteriormente en Investigación POP, la Investigación clínica es la parte del desarrollo de un medicamento donde se realizan pruebas en organismos humanos. Pero en este caso, es similar a una película como Star Wars, donde el filme principal es el más conocido e importante, pero existen "precuelas", de las cuales hay que hablar, ya que sin ellas no existiría la historia original: hay dos fases cruciales que son la base de los posibles estudios clínicos en voluntarios: la investigación básica y la fase preclínica.

La investigación básica son los experimentos fisicoquímicos (in chemico) o estudios computacionales (in silico) que se llevan a cabo para determinar si una molécula específica tiene las propiedades necesarias para convertirse en un potencial medicamento. Esto tiene un elevado costo, además del largo tiempo que lleva ver los frutos de sus resultados, por lo que podríamos dudar de su utilidad. Al ser una investigación destinada a ampliar el conocimiento científico sin perseguir una aplicación práctica, a veces cuesta ver su potencial. Sin embargo, será el fundamento de cualquier otra ciencia y técnica más aplicada. Es decir, no se podrían desarrollar ensayos clínicos en humanos sin antes tener evidencias científicas. Esto lo da la investigación básica junto con los estudios en animales (preclínicos). Como bien se sabe, no se empieza la casa por el tejado.

Asimismo, el desarrollo de nuevo conocimiento científico es un proceso largo y con una tasa de éxito muy baja. Pero el descubrimiento de un nuevo fármaco o terapia lo es aún más. Se estima que solo 250 de cada 10,000 compuestos de la etapa de investigación básica pasan a la fase de investigación preclínica. Y solo el 2% de los fármacos son aprobados y comercializados.

Una vez descubierto un nuevo compuesto o terapia, no se prueba en humanos directamente. Primero se analizan los efectos y posible toxicidad en organismos vivos como ratas, ratones, conejos, cobayos, peces. Los organismos reguladores, como la FDA en Estados Unidos o la COFEPRIS en México, exigen que antes de hacer ensayos clínicos en personas, el compuesto o terapia haya pasado esta fase de prueba en animales.

Muchas veces, las expectativas para tratar una enfermedad con ese compuesto o terapia se desmoronan cuando se prueban en organismos vivos (experimentos in vivo). A menudo, el potencial fármaco o bien no funciona, o es tóxico, o no llega al tejido dónde debería actuar, o simplemente el sistema inmunológico del animal lo destruye. De ahí la importancia de esta fase. Experimentos muy prometedores in vitro (en sistemas artificiales, como líneas celulares o tejidos), prueban no ser efectivos o bien son tóxicos en un organismo vivo. Y esta fase evita que estas reacciones se den en seres humanos.

Cuando algo no funciona en la fase preclínica, hay que seguir investigando para encontrar lo que falla. O bien, volver a empezar para encontrar un nuevo compuesto. De ahí que sea tan costoso económicamente y se tarde tanto en ver los frutos de esta fase de investigación.

Existe la posibilidad de acortar tiempo y costos en estas fases con el llamado “reposicionamiento”. En este caso, se toman medicamentos ya aprobados para cierta enfermedad y se intenta demostrar su eficacia para otra enfermedad distinta en organismos vivos (estudios preclínicos). Puesto que ya ha pasado todas las fases y se conocen datos sobre toxicidad y administración, entre otros, las entidades reguladoras permiten acortar el proceso.

En nuestros próximos posts les hablaremos con más profundidad sobre cómo se realiza cada una de estas etapas importantes, previas a la Investigación clínica, para saber todos los detalles de cada una de ellas, y así poder conocer todo lo que implica la realización de un nuevo medicamento, y cómo, cuando llega a las personas, ya ha pasado por muchas fases para asegurar, en la medida de lo posible, su seguridad e inocuidad.

Gracias de nuevo por leernos, sígannos en nuestras redes sociales y ¡hasta la próxima!

Fuentes:
https://www.pieldemariposa.es/2-la-investigacion-basica-y-desarrollo-preclinico/
https://indacea.org/investigacion-preclinica-tan-importante/
https://www.aemps.gob.es/medicamentos-de-uso-humano/investigacion-preclinica-de-medicamentos-de-uso-humano/